原发性线粒体肌病的治疗：REN001获得FDA孤儿药剂称号
2022-01-31 02:57 来源：黑河男科医院
Reneo Pharmaceuticals今日宣布，宾夕法尼亚州食品药品监督管理局（FDA）已颁予该子公司的主要候选药剂REN001治疗法原发性线粒体神经病（PMM）的孤儿药称号。该子公司还宣布了最近顺利进行的针对PMM病症的REN001临床研究者的积极结果。
REN001是一款选择性PPARδ激动剂，可治疗法包括PMM在内的病症神经病。PMM是线粒体突变突变所致的更为严重疾病，PMM病症的神经肉动态通常才会下降，对日常动态转化成担忧不良影响，并且病症更长才会缩短。在此之前尚无FDA批准的用于治疗法PMM的药剂。
Reneo Pharmaceuticals总监执行官Niall O’Donnell助手说：“忧郁症线粒体原发性神经病的病症的生活受到很多方面的不良影响”。Reneo对忧郁症线粒体突变缺陷和神经病史的PMM病症顺利进行了两星期12周的临床试验（REN001研究者）。病症每天低剂量一次REN001，大多数病症选择直接参与另外的36周闭馆标签延伸研究者。REN001研究者视察了下车测试和一些征状问卷的结果，该研究者的确保安全性数据资料说明了，REN001在PMM病症中是确保安全的且反应性良好。
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